半li（emicizumab）

内容

• 什么是Hemlibra？
• 一种新药
• FDA批准
• Hemlibra通用
• 半脑安全
• 死亡报告
• 半脑成本
• 金融和保险援助
• 半li剂量
• 药物形式和优势
• 血友病A剂量
• 小儿剂量
• 如果我错过了剂量怎么办？
• 我需要长期使用这种药物吗？
• 半脑副反应
• 更常见的副作用
• 严重的副作用
• Hemlibra的用途
• 血友病A的半li
• 其他条件的半边天
• 半边天和孩子
• Hemlibra的使用说明
• 准备注射半m
• 注射半li
• 什么时候服用Hemlibra
• 半边天和酒精
• 半脑相互作用
• 半li等药物
• 半脑和某些实验室检查
• Hemlibra的替代品
• Hemlibra如何运作
• Hemlibra如何对患有抑制剂的人起作用？
• 工作需要多长时间？
• 半li和怀孕
• 半li和母乳喂养
• 有关Hemlibra的常见问题
• Hemlibra可以用于没有抑制剂的人吗？
• Hemlibra是否用于治疗B型血友病？
• Hemlibra可以治愈血友病吗？
• Hemlibra是由血浆制成的吗？
• Hemlibra是否会增加我的血栓风险？
• 这种药物会导致我的常规实验室检查出现任何问题吗？
• 半边天警告
• FDA警告：血栓性微血管病和血栓事件
• 半li过量
• 过量症状
• 过量情况下该怎么办
• Hemlibra的到期，存储和处置
• 存储
• 处置方式
• Hemlibra的专业信息
• 适应症
• 作用机理
• 药代动力学与代谢
• 禁忌症
• 存储

什么是Hemlibra？

Hemlibra是一种名牌处方药。处方中规定要预防或不使用VIII因子（八种）抑制剂的A型血友病患者，以防止出血或降低出血频率。 Hemlibra被批准用于所有年龄段的人。

Hemlibra包含药物emicizumab，这是一种单克隆抗体。这是一种由免疫系统细胞制成的药物。

Hemlibra作为一种解决方案，可以在您的皮肤（皮下）下注射。您的医疗服务提供者可以给您注射，也可以由7岁以上的人在家中自行注射。

在持续六个月或更长时间的临床研究中，Hemlibra通过以下方式减少了总出血数量：

• 没有VIII因子抑制剂的人群中至少有94％
• 至少有80％的患者患有VIII因子抑制剂

一种新药

在食品药品监督管理局（FDA）批准Hemlibra之前，用于治疗A型血友病的主要治疗方法是VIII因子替代。

患有A型血友病的人没有VIII因子，这是人体形成血栓所需的蛋白质。 VIII因子替代疗法可将VIII因子带入您的血液。通常，因子VIII替换是在实验室中创建的，但也可以由捐赠的血浆制成。该疗法是通过注射到您的一根静脉（静脉内）中进行的。

Hemlibra是在实验室中由细胞制成的。 Hemlibra通过代替血液中的特定凝血因子（蛋白质）来代替VIII因子。这样可以使血液在没有凝血因子VIII的情况下正确凝结，有助于防止失血。

Hemlibra是第一种用于预防或不使用VIII因子抑制剂的A型血友病患者出血的药物。抑制剂是攻击因子VIII并阻止其形成凝块的抗体（免疫系统蛋白）。有些人在给予VIII因子替代疗法时会产生抑制剂，使治疗无效。

Hemlibra还是第一种可以在皮肤下（皮下）注射的血友病A药物。此外，还有几种可能的给药时间表，包括每周，每两周或每四周一次。其他治疗A型血友病的方法要求您更频繁地服用，从隔天到一周几次。

FDA批准

美国食品药品监督管理局（FDA）于2017年首次批准Hemlibra用于患有A型血友病且具有VIII因子抑制剂的人。

FDA在2018年将批准范围扩大到包括没有VIII因子抑制剂的A型血友病患者。

Hemlibra通用

Hemlibra仅作为品牌药提供。目前尚无法以通用形式使用。

Hemlibra包含活性药物emicizumab，有时也称为emicizumab-kxwh。 “ -kxwh”结尾有助于将药物与将来可能使用的类似药物区分开。这是单克隆抗体（由免疫系统细胞制成的药物）的典型命名格式。

半脑安全

美国食品药品监督管理局（FDA）收集有关药物不良反应的报告。公众和医疗保健专业人员使用MedWatch自愿报告表并致电800-FDA-1088（800-322-1088）将这些报告提交给FDA。 FDA和Hemlibra的生产商Genentech都仔细监控有关Hemlibra的安全报告。

死亡报告

Hemlibra的制造商报告说，全世界有10人在服用Hemlibra时死亡。这些死亡发生在FDA批准该药物之后。目前尚不清楚该药是否造成了任何死亡。

Hemlibra的制造商继续监视有关该药物的安全性报告。如果您对Hemlibra是否对您安全有疑问，请咨询您的医生。

半脑成本

与所有药物一样，Hemlibra的费用可能有所不同。

您要支付的实际价格取决于您的保险范围和所使用的药房。

金融和保险援助

如果您需要财务支持来支付Hemlibra的费用，或者需要帮助您了解自己的保险范围，则可以获取帮助。

Hemlibra的制造商Genentech提供了一个名为Access Solutions的程序。有关更多信息并确定您是否有资格获得支持，请致电877-233-3981或访问计划网站。

半li剂量

您的医生开出的Hemlibra剂量将取决于几个因素。这些包括：

• 你的体重
• 您的医生认为最适合您的治疗计划

以下信息介绍了常用或推荐的剂量。 但是，请务必服用医生为您开的剂量。您的医生将确定最适合您需要的剂量。

药物形式和优势

Hemlibra装在单剂量小瓶中，包含不同的剂量强度：

• 30毫克/毫升
• 60毫克/0.4毫升
• 105毫克/0.7毫升
• 150毫克/毫升

每个剂量都是通过在您的皮肤下（皮下）注射而给予的。您每次注射使用一个样品瓶，然后丢弃该样品瓶和该样品瓶中的所有剩余液体。

血友病A剂量

通常先在负荷剂量中服用Hemlibra，然后再服用维持剂量。迅速增加剂量可使药物达到体内最高水平。它们要么高于维持剂量，要么被更频繁地给予。

Hemlibra的前四剂是负荷剂量。每周一次，每次3 mg / kg。

之后的每个剂量都是维持剂量。您的医生将为您确定最佳的维持剂量。您的具体剂量将基于您的体重。可能是：

• 每周一次1.5 mg / kg
• 每两周一次3 mg / kg
• 每四周一次6 mg / kg

注意：1公斤体重等于2.2磅。例如，如果您重150磅（68千克），则3毫克/千克的装载剂量将是每周204毫克Hemlibra。

小儿剂量

儿童剂量是基于体重的，就像成人的剂量一样。

如果我错过了剂量怎么办？

如果您错过了一定剂量的Hemlibra，请尽快记住。然后根据您的常规时间表服用下一剂。不要在同一天服用两次。在同一天服用多于一剂会增加严重副作用的风险。

我需要长期使用这种药物吗？

Hemlibra不能治愈血友病，需要定期服用以帮助预防出血。因此，如果您的医生认为Hemlibra对您而言是安全有效的治疗选择，那么他们可能会长期开处方。

目前尚无法治愈血友病。

半脑副反应

半脑可引起轻度或严重的副作用。以下列表包含服用Hemlibra时可能发生的一些关键副作用。此列表未包括所有可能的副作用。

有关Hemlibra可能产生的副作用的更多信息，或有关如何处理令人困扰的副作用的提示，请咨询您的医生或药剂师。

更常见的副作用

Hemlibra更常见的副作用包括：

• 注射部位反应（注射Hemlibra的部位周围发红，疼痛或压痛）
• 头痛
• 关节疼痛

这些副作用大多数都可能在几天或几周后消失。如果病情较重或不消失，请与您的医生或药剂师交谈。

严重的副作用

Hemlibra带来的严重副作用并不常见，但可能会发生。

过敏反应

Hemlibra的临床试验中未发生过敏反应。但是，与大多数药物一样，有些人服用Hemlibra后会出现过敏反应。轻度过敏反应的症状可能包括：

• 皮疹
• 发痒
• 潮红（皮肤温暖和发红）

罕见但更严重的过敏反应是可能的。严重过敏反应的症状可能包括：

• 血管性水肿（皮下肿胀，通常在眼睑，嘴唇，手或脚上肿胀）
• 舌，口或喉咙肿胀
• 呼吸困难

如果您对Hemlibra有严重的过敏反应，请立即致电医生。如果您的症状危及生命或认为自己有紧急医疗状况，请拨打911。

血块（与aPCC一起使用时）

在使用Hemlibra进行治疗期间，某些人有时会接受有助于止血的药物，例如活化的凝血酶原复合浓缩物（aPCC）。如果将这些药物一起使用，可能会产生严重的副作用，例如增加血液凝块的风险。对于服用Hemlibra的人而言，如果每天接受超过100单位/千克的aPCC，且时间超过24小时，则该风险最大。

如果将Hemlibra与aPCC一起使用，可能会发生的血块类型包括：

• 血栓性微血管病（小血管，包括肾脏，眼睛，大脑和其他器官的血凝块和损伤）。症状可能包括：
• 恶心
• 呕吐
• 腿和手臂肿胀
• 弱点
• 排尿次数少于正常
• 腹痛
• 背痛
• 皮肤和眼睛变黄
• 混乱
• 其他血管中的血块，包括肺，头，手臂和腿中的血块。症状可能包括：
• 头痛
• 麻烦看
• 咳血
• 胸痛
• 呼吸困难
• 心律快
• 腿和手臂肿胀
• 腿或手臂疼痛

如果您有血块的症状，请立即致电医生。如果您的症状危及生命或认为自己有紧急医疗状况，请拨打911。

如果您在使用Hemlibra和aPCC治疗期间出现血块，医生可能会让您停止同时服用这两种药物。您的医生将决定再次开始服用Hemlibra是否安全。

Hemlibra的用途

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Hemlibra等处方药来治疗某些疾病。

血友病A的半li

Hemlibra经FDA批准，可治疗A型血友病的所有年龄段的人。已批准将Hemlibra用于有或没有VIII因子抑制剂的人以预防出血。

VIII因子（八）是血液中的天然蛋白质，在形成血凝块中起重要作用。患有A型血友病的人缺少VIII因子，因此他们的血液不会凝结。无法形成血块会使血友病患者的出血风险持续不断。有时这可能是致命的。

在批准Hemlibra之前，A型血友病的主要治疗方法是VIII因子替代疗法。这种治疗替代了血液中缺失的VIII因子。

但是有些人在接受VIII因子替代疗法时会产生抑制剂。抑制剂是攻击因子VIII的抗体（免疫系统蛋白），阻止因子VIII替代疗法的起作用。

Hemlibra的工作方式不同。 Hemlibra不会替代VIII因子，而是将其他血液蛋白连接在一起。这样可以使血液在没有凝血因子VIII的情况下正常凝结。由于Hemlibra不需要替换VIII因子，因此即使血液中存在抑制剂也能有效发挥作用。

其他条件的半边天

Hemlibra不用于治疗其他任何出血情况。

血友病B的半边天 （不适合使用）

Hemlibra并未用于预防B型血友病患者的出血。这是因为B型血友病患者缺少与A型血友病患者不同的凝血因子（血液蛋白）。

• 血友病A：缺少凝血因子VIII（八）
• 血友病B：缺少凝血因子IX（九）

Hemlibra不能弥补缺失的因素IX。因此，它不能用于预防B型血友病患者的出血。

半边天和孩子

Hemlibra经FDA批准可用于所有年龄段的儿童，甚至是新生儿。该药物的用途与成人相同。 Hemlibra可帮助预防或不伴有VIII因子抑制剂的A型血友病患者出血。

Hemlibra的使用说明

您应按照医疗保健提供者的指示服用Hemlibra。

您的医疗保健提供者可能会在诊所或办公室给您注射Hemlibra。或者他们可能会教您如何给自己打针。

可能有助于记录您的注射记录。包括以下信息：

• 每次注射的日期
• 注射部位
• 样品瓶批次信息（您可以在样品瓶上找到） *

* 记录小瓶批次信息可帮助医疗保健提供者追踪生物药物（例如Hemlibra）的使用。如果发生严重的副作用，此信息很有用。

以下是有关如何自行注射Hemlibra的信息。有关更多详细信息，视频和有用的操作方法图像，请访问Hemlibra网站，包括此分步指南。

准备注射半m

在给自己注射Hemlibra之前，请通读这些步骤。

1. 计划注射前15分钟，将小瓶（或小瓶，取决于您的剂量）从冰箱中取出。这样可使药物在注射前达到室温。
2. 请勿尝试在微波炉中加热溶液或在热水下运行溶液。这会使Hemlibra的安全性降低，并且可能无法正常工作。
3. 检查小瓶以确保溶液澄清至淡黄色。如果是阴天，彩色或有颗粒，请勿使用。不要摇动小瓶。
4. 在等待Hemlibra达到室温时，请收集物品。除Hemlibra小瓶之外，您将需要：酒精湿巾，棉纱布，棉球，转移针，注射器，带安全防护罩的注射针和尖锐的处理容器
5. 用肥皂和清水洗手。
6. 选择注射部位。它可能是这三个部位之一：胃部区域（距离肚脐至少2英寸），大腿前部和上臂后部（如果有人给您注射）
7. 避免注入痣或任何红色，青肿或有疤痕的皮肤。

注射半li

请按照以下步骤注入Hemlibra。

准备小瓶和注射器

要使小瓶和注射器准备好进行注射，请按照以下步骤操作：

1. 从小瓶上取下瓶盖，然后将其丢入锐器处理容器中。
2. 用酒精布清洁小瓶塞的顶部。
3. 将传输针（仍在其保护盖中）连接到注射器上。为此，请顺时针推动并扭转传输针，直到连接为止。
4. 慢慢向后拉注射器的柱塞以吸入空气。您的医生会告诉您正确的剂量。
5. 用一只手握住注射器的针筒。确保针头朝上。
6. 小心地将针帽笔直拉出针头。不要丢掉帽子。使用后，您需要用它来重新盖上转移针。将盖子放在干净，平坦的表面上。打开传输针后，请勿将其放下。

填充注射器

以下是填充注射器的步骤：

1. 将样品瓶放在平坦的表面上。将转移针笔直向下注入小瓶塞的中心。
2. 将针头放在小瓶中，拿起小瓶并将其倒置。
3. 在针尖高于药物水平的情况下，推动柱塞将空气注入药物上方的空间。不要在药物中注入空气。
4. 将手指放在柱塞上，将整个注射器向下拉，直到针尖位于药物中。
5. 缓慢向下拉柱塞，以使注射器注满所需剂量。 （注意：如果您的剂量超过小瓶中的剂量，请用小瓶中的所有药物填充注射器。如果您需要按处方剂量使用多个小瓶，请参阅制造商说明。）
6. 将注射器放在小瓶中，检查是否有可能阻止您服用全部规定剂量的大气泡。如果看到任何东西，请用手指轻按注射器针筒，使气泡上升到顶部。然后慢慢推柱塞，使针头在药物上方的空气中。继续推动柱塞以清除注射器中的气泡。
7. 现在检查注射器中的药物剂量是否小于或等于您的处方剂量。如果是这样，请拉动柱塞，使针头再次位于药物中。然后继续拉动柱塞，直到注射器中的剂量超过您规定的剂量为止。
8. 重复步骤6和7，以确保注射器中没有气泡，并且注射器中的剂量正确。
9. 从小瓶中取出注射器并转移针头。

处置转移针

注射器装满后，您需要盖上盖子并丢弃转移针。就是这样：

1. 一只手握住注射器，然后将传输针滑入其盖上，该盖位于平坦的表面上。向上一下，使盖子向下滑动以覆盖针头。
2. 确保针头被帽盖住。用另一只手向下按压盖子，将其完全连接到注射器上。
3. 逆时针旋转并轻轻拉动，从注射器上取下转移针。 （您将不会使用转移针注射药物。这会很痛苦，并可能导致皮肤受伤。）
4. 将传输针丢入锐器处置容器中。

注射半li

准备注射Hemlibra时，请执行以下步骤：

1. 用酒精擦拭布擦拭所选的注射部位，并使其风干至少10秒钟。
2. 顺时针推动并旋转直到将其完全固定，将注射针连接到注射器上。
3. 将安全护罩从针头拉开（朝着注射器针筒）。
4. 小心地从针头上取下帽子，然后将其丢入锐器处理容器中。避免触摸针尖，也不要将针放在任何表面上。
5. 取下盖子后，应立即注射Hemlibra。移动注射器中的柱塞，使其与您指定的剂量对齐。柱塞的顶部边缘应与您所指定剂量的标记对齐。
6. 在您选择的注射部位捏一下皮肤。
7. 快速牢固地将针头以45度或90度的角度完全插入被挤压的皮肤中。请勿按一下柱塞。
8. 针头完全插入皮肤后，松开被挤压的区域。
9. 慢慢向下按柱塞，直到您注射完所有药物为止。
10. 以与插入时相同的角度拉出针，以将其取下。

注射半m后

注射Hemlibra后，请执行以下步骤：

1. 将针放在平坦的表面上。以90度角（远离针筒）向前按压注射器上的安全护罩，以覆盖针头。听到喀哒声。这样一来，您就知道针头已完全盖在安全防护罩中。
2. 将针头留在注射器中。不要删除它。而且不要更换注射针帽。
3. 将用过的小瓶，针头和注射器丢入锐器处置容器中。
4. 如果在注射部位看到几滴血，则将棉球或纱布按在该部位。如果出血没有停止，请致电医生。
5. 避免摩擦注射部位。

什么时候服用Hemlibra

您的医生会告诉您多久服用一次Hemlibra。他们可能希望您每周一次，隔周一次或每四周一次服用Hemlibra。

在一周的同一天服用Hemlibra。例如，如果您每周服用一次Hemlibra，则可以选择每周一服用。

药物提醒可以帮助您确保不会错过任何剂量。

半边天和酒精

Hemlibra和酒精之间没有已知的相互作用。但是，如果您患有A型血友病，您的血液将无法正常凝结。喝酒还可以减少血液中的凝血因子，从而防止血液凝结。结果，在服用Hemlibra时饮酒过多可能会降低Hemlibra的功效。

如果您喝酒，请与您的医生讨论服用Hemlibra时饮酒对您是否安全。

半脑相互作用

半脑可以与其他几种药物相互作用。它还可以与某些实验室测试进行交互。

不同的相互作用会导致不同的效果。例如，某些相互作用会干扰药物的效果。其他相互作用会增加副作用或使其更为严重。

半li等药物

以下是可能与Hemlibra相互作用的药物。此列表未包含可能与Hemlibra相互作用的所有药物。

服用Hemlibra之前，请先咨询您的医生和药剂师。告诉他们所有处方药，非处方药和您服用的其他药物。还要告诉他们您使用的任何维生素，草药和补品。共享此信息可以帮助您避免潜在的交互。

如果您对可能影响您的药物相互作用有疑问，请咨询您的医生或药剂师。

半脑和活化凝血酶原复合物浓缩物（aPCC）

活化凝血酶原复合物浓缩物（aPCC）是有助于止血的药物。虽然Hemlibra可以与aPCC一起使用，但将这些药物一起使用可能会增加血液凝块的风险。对于服用Hemlibra且每天接受超过100单位/ kg的aPCC且持续24小时以上的患者而言，这种风险最大。

如果您在服用Hemlibra时需要aPCC，您的医生将密切监视您的血液凝块迹象。有些血块可能很严重，您可能需要立即寻求治疗。 （有关更多信息，请参见上面的“ Hemlibra副作用”部分。）

如果您在同时服用这些药物时出现血块，医生可能会希望您停止服用Hemlibra。他们将决定您重新开始服用该药是否安全。

Hemlibra和其他血友病A药物

服用带有某些血友病A药物的Hemlibra会增加血液凝块的风险。使用Hemlibra和其他A型血友病药物的具体给药说明包括：

• 开始服用Hemlibra的前一天，请停止使用任何旁路药物（对患有抑制剂的患者进行治疗）。绕过剂的实例是抗抑制剂凝血复合物（FEIBA）和重组人凝血因子VIIa（NovoSeven）。
• 如果需要，在首次服用Hemlibra后，应继续进行VIII因子替代疗法长达一周。

如果您对如何使用Hemlibra进行其他血友病治疗有疑问，请咨询您的医生。

半脑和某些实验室检查

Hemlibra可能会干扰某些实验室测试的结果并产生错误的读数。这些测试包括一些检查您的血液凝结需要多长时间的检查。这些测试之一是激活的部分凝血活酶时间（aPTT）测试。

上次服药后长达6个月之久，半m可能会影响测试结果。当您需要进行实验室测试时，请告知您的医生当前或过去对Hemlibra进行的任何治疗，以便他们订购适当的测试。

Hemlibra的替代品

还可以使用其他疗法来预防A型血友病患者出血或减少出血数量。某些疗法可能比其他疗法更适合您。如果您有兴趣寻找Hemlibra的替代品，请咨询您的医生。

Hemlibra的独特之处在于：

• 与标准处理（因子VIII替代产品）不同
• 适用于有或没有VIII因子抑制剂的人
• 是您可以通过皮下注射（皮下注射）而不是静脉内注射（静脉注射）进行的第一种治疗
• 长时间保持活跃在血液中，因此您可以每周，隔周一次或每月一次服用
• 不是由人体血浆或血液产生的
• 不会引起VIII因子抑制剂的发展

血友病A的其他治疗方法包括抗抑制剂凝血复合物（FEIBA），它是一种活化的凝血酶原复合物浓缩物（aPCC）。

也可以使用许多不同的凝血因子VIII替代疗法，这些疗法可常规用于预防出血，包括：

• Adynovate
• Eloctate
• 吉维
• 骑兵
• 诺沃特

您的医生将与您讨论不同的A型血友病治疗方法的利弊。他们将与您合作，找到最适合您需求的治疗方法。

Hemlibra如何运作

血友病A是一种出血性疾病。这是由于缺少凝血因子VIII（八）引起的。凝血因子是血液中有助于控制出血的蛋白质。

没有VIII因子，出血或受伤时血液不会凝结。这可能导致危险的甚至可能致命的流血。

Hemlibra是一种单克隆抗体，是在实验室中制造的免疫系统细胞。它是由动物细胞制成的，不含任何人体血浆或血液。

抗体也自然存在于体内，并与血液中非常特定的分子结合。半脑与两个分子结合：活化的凝血因子IX（九）和凝血因子X（十）。

通常，凝血因子VIII将凝血因子IX和凝血因子X关联起来。但是在血友病A中，凝血因子VIII缺失了。 Hemlibra通过发挥VIII因子本应发挥的作用来工作。它将因子IX和因子X结合在一起，因此它们可以帮助血液形成凝块。这有助于减少潜在的出血数量。

Hemlibra如何对患有抑制剂的人起作用？

对于某些患有血友病的人来说，他们的免疫系统在作为药物治疗时会形成针对VIII因子的抗体（免疫系统蛋白）。这些抗体会攻击VIII因子，从而阻止VIII因子替代疗法起作用。

Hemlibra的作用方式与VIII因子替代疗法不同。 Hemlibra没有取代VIII因子，而是发挥了VIII因子通过将其他血液蛋白彼此连接的作用。这样可以使血液在没有凝血因子VIII的情况下正常凝结。结果，即使血液中存在抑制剂，Hemlibra仍可有效发挥作用。

工作需要多长时间？

不知道启动Hemlibra后多快开始出现出血。临床试验表明，服用Hemlibra后六个月内，人们的出血量减少了。但是，试验结果并未显示出血减少的首次发生时间。

就是说，我们确实知道，注射后，您的血液需要吸收一到两天的时间才能吸收Hemlibra。服药的头四个星期后，血液中的药物就会保持稳定水平。

如果您对何时应该从Hemlibra看到效果有疑问，请咨询您的医生。

半li和怀孕

目前尚不清楚Hemlibra在怀孕期间是否可以安全服用。尚无人类或动物研究来测试怀孕期间使用Hemlibra的安全性。

如果您服用Hemlibra并考虑怀孕，请与您的医生讨论是否应继续服用Hemlibra。

如果您的医生说您在治疗期间怀孕不安全，请务必在服用Hemlibra时使用节育措施。

半li和母乳喂养

尚不清楚Hemlibra是否会进入人乳。如果您要母乳喂养孩子并考虑服用Hemlibra，请与您的医生讨论该药是否对您的孩子安全。

有关Hemlibra的常见问题

以下是有关Hemlibra的一些常见问题解答。

Hemlibra可以用于没有抑制剂的人吗？

是。 Hemlibra经FDA批准，可用于没有抑制剂的A型血友病患者（以及有此疾病的人）。临床研究比较Hemlibra与未治疗。他们研究了两组没有抑制剂的人：年龄在12岁以上的男孩和成年人。两组患者服药至少24周，并具有：

• 每周服用1.5毫克/千克Hemlibra可使出血减少95％
• 每两周服用3 mg / kg的Hemlibra可减少94％的出血

在有抑制剂的人和没有抑制剂的人之间，Hemlibra在研究中的有效性相似。

Hemlibra是否用于治疗B型血友病？

不，Hemlibra不能用于预防B型血友病患者的出血。

乙型血友病患者缺少与甲型血友病患者不同的凝血因子：

• 血友病A：缺少凝血因子VIII
• 血友病B：缺少凝血因子IX

Hemlibra是专门为帮助缺少VIII因子的人而创建的。因此，它对于缺少凝血因子IX的人不起作用。

Hemlibra可以治愈血友病吗？

否。目前尚无法治愈血友病。 Hemlibra可以预防出血发作，但不能治愈这种疾病。

Hemlibra是由血浆制成的吗？

不，Hemlibra不是由血浆制成的。是实验室细胞中产生的一种抗体（免疫系统蛋白）。没有人类血浆或人类血细胞用于制造Hemlibra。

半li已纯化并灭菌。它还不包含任何可以感染人类的​​病毒。

Hemlibra是否会增加我的血栓风险？

如果与活​​化的凝血酶原复合物浓缩物（aPCC）一起服用，半m会增加血液凝块的风险。这是一种通过增加血液凝结来帮助止血的药物。

临床研究针对服用Hemlibra并接受aPCC治疗的人。三人患有血栓性微血管病（小血管中的血块）。两个人在其他血管中有血栓形成（血凝块）事件。在每种情况下，aPCC的总剂量每天大于100单位/ kg，持续24小时以上。

如果您在服用Hemlibra时需要用aPCC进行治疗以止血，请咨询医生。您可以一起讨论血液凝块的风险。

这种药物会导致我的常规实验室检查出现任何问题吗？

它可能。半脑可能会影响实验室测试的结果，这些测试可以衡量您的血凝块状况。这些测试之一是激活的部分凝血活酶时间（aPTT）测试。 Hemlibra会长时间停留在您的体内，并且在您上次服药后的六个月内可能会影响测试结果。在进行任何实验室测试之前，请务必告知您的医生当前或过去对Hemlibra进行的任何治疗。

半边天警告

该药物带有食品和药物管理局（FDA）的警告。

FDA警告：血栓性微血管病和血栓事件

该药物有盒装警告。这是FDA最严重的警告。带框的警告警告医生和患者有关可能有害的药物作用。

服用Hemlibra并接受活化的凝血酶原复合浓缩物（aPCC）进行抽血会增加您出现严重血栓的风险。血栓事件（血栓）可发生在身体的主要器官或部位，包括肺，头，臂或腿。它们也可能发生在肾脏和大脑等器官的小血管中。血块可能很危险，需要立即就医。

临床研究针对服用Hemlibra并接受aPCC治疗的人。三人患有血栓性微血管病（小血管中的血块）。两个人在其他血管中有血栓形成（血凝块）事件。在每种情况下，aPCC的总剂量每天大于100单位/ kg，持续24小时以上。

如果您在使用Hemlibra和aPCC治疗期间出现血块，医生可能会让您停止同时服用这两种药物。您的医生将决定再次开始服用Hemlibra是否安全。

注意：有关Hemlibra潜在负面影响的更多信息，请参见上面的“ Hemlibra副作用”部分。

半li过量

服用过多的Hemlibra可能会增加严重副作用的风险。

过量症状

服用过多的Hemlibra的症状可能包括：

• 头痛
• 关节疼痛

服用过多的Hemlibra也会增加严重血栓的风险。在某些情况下，您可能需要立即寻求治疗血栓的方法。 （有关潜在血液凝块的更多信息，请参见上面的“ Hemlibra副作用”部分。

过量情况下该怎么办

如果您认为自己服用了太多这种药物，请致电您的医生。您还可以致电800-222-1222致电美国毒物控制中心协会，或使用其在线工具。 但是，如果您有严重的症状，请拨打911或立即前往最近的急诊室.

Hemlibra的到期，存储和处置

当您从药房获得Hemlibra时，药剂师将在瓶上的标签上添加一个有效期。该日期通常是从药物分发之日起的一年。

有效期有助于在这段时间内保证药物的有效性。美国食品药品监督管理局（FDA）当前的立场是避免使用过期的药物。如果您有未使用的药物已过期，请与您的药剂师联系。您可能仍然可以使用它。

存储

药物保持良好状态的时间取决于许多因素，包括药物的存储方式和位置。

将您的Hemlibra小瓶放在冰箱中。将它们放在密封且耐光的容器中。如果需要，您可以将小瓶从冰箱中取出的时间不超过7天。然后，您应该将它们放回冰箱。当样品瓶从冰箱中取出时，请勿将它们存放在高于86°F（30°C）的温度下。

打开小瓶后，请立即使用。丢弃不使用的解决方案的任何部分。

处置方式

如果您不再需要服用Hemlibra并剩下剩余的药物，请务必安全处理。这有助于防止包括儿童和宠物在内的其他人意外服用药物。它还有助于防止药物损害环境。

使用后，请确保将诸如小瓶，带针帽的针头和注射器等用品放入您的锐器处置容器中。

FDA网站提供了一些有关药物处理的有用技巧。您也可以要求药剂师提供有关如何处置药物的信息。

Hemlibra的专业信息

为临床医生和其他医疗保健专业人员提供了以下信息。

适应症

Hemlibra（emicizumab-kxwh）已获得FDA批准，可作为常规预防措施，以预防或减少所有年龄的患有或不患有VIII因子抑制剂的A型血友病（先天性VIII缺乏症）患者的出血发作频率。

作用机理

Hemlibra是一种双特异性（包含两个不同的抗原结合位点）单克隆抗体，可与因子IX和因子X结合。与两种因子的结合可通过桥接活化因子IX和因子X恢复缺失的活化因子VIII功能。凝血继续进行，增加了血块形成。在第VIII因子抑制剂存在的情况下，半脑保持活跃。

药代动力学与代谢

皮下吸收后的平均吸收半衰期为1.6天。绝对生物利用度在80.4％至93.1％之间。

平均消除半衰期为26.9天。

禁忌症

没有使用Hemlibra的禁忌症。

存储

Hemlibra小瓶应在36°F至46°F（2°C至8°C）的原始容器中保存在冰箱中，并避光。小瓶不应冷冻或摇动。如果需要，可以将未打开的小瓶从冰箱中取出，然后在不超过86°（30°C）的温度下放回冰箱不超过7天。从样品瓶中取出后，如果不立即使用，请将其丢弃。

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