骨髓纤维化的治疗选择
内容
骨髓纤维化（MF）是一种罕见的癌症，其中疤痕组织的堆积使您的骨髓无法产生足够的健康红细胞。这会导致极端疲劳和青肿等症状。
MF还可以导致血液中的血小板减少，从而导致出血性疾病。许多患有MF的人也有脾肿大。
传统疗法旨在解决MF的症状并减少脾脏的大小。辅助疗法可以缓解您的某些症状并改善生活质量。
以下是有关MF可用治疗的详细信息。
有治疗骨髓纤维化的方法吗？
目前尚无可治愈骨髓纤维化的药物。异基因造血干细胞移植是唯一可以治愈MF或显着延长MF患者生存时间的疗法。
干细胞移植包括用来自健康供体的干细胞输注来替代骨髓中异常的干细胞。
该程序具有重大且潜在的威胁生命的风险。通常只建议没有其他健康状况的年轻人使用。
用药物治疗骨髓纤维化
您的医生可能会推荐一种或多种药物来帮助治疗MF的症状或并发症。这包括贫血，脾脏肿大，盗汗，瘙痒和骨痛。
治疗MF的药物包括：
- 皮质类固醇，如泼尼松
- 促红细胞生成剂
- 雄激素疗法，如达那唑
- 免疫调节剂，包括沙利度胺（Thalomid），来那度胺（Revlimid）和pomalidomide（Pomalyst）
- 化学疗法，包括羟基脲
- JAK2抑制剂，如ruxolitinib（Jakafi）和fedratinib（Inrebic）
鲁索替尼是美国食品和药物管理局（FDA）批准的首个用于治疗中，高危MF的药物。鲁索替尼是一种靶向治疗药物和JAK2抑制剂。 JAK2基因的突变与MF的发展有关。
Fedratinib（Inrebic）在2019年被FDA批准用于治疗具有中度2和高危原发性或继发性MF的成年人。 Fedratinib是一种高度选择性的JAK2激酶抑制剂。适用于对鲁索替尼治疗无反应的人。
输血
如果您因MF而贫血，可能需要输血。定期输血可以增加您的红细胞数量，并减轻疲劳和容易瘀伤等症状。
干细胞移植
MF会在产生血细胞的干细胞受损时发展。它开始产生未成熟的血细胞，这些细胞会积聚并引起疤痕。这可以防止您的骨髓产生健康的血细胞。
干细胞移植，也称为骨髓移植，是解决该问题的潜在治疗方法。您的医生将需要评估您的个人风险，以确定您是否适合进行该程序。
在进行干细胞移植之前，您将接受化学疗法或放射线治疗。这样可以清除残留的癌细胞，并增加免疫系统接受供体细胞的几率。
然后，您的保健医生会从供体中转移骨髓细胞。捐献者的健康干细胞替代了骨髓中受损的干细胞，并产生了健康的血细胞。
干细胞移植具有重大且潜在的威胁生命的风险。医生通常仅针对70岁以下且没有其他既有健康状况的中度和高危MF患者推荐该程序。
一种新型的强度降低（非清髓性）同种异体干细胞移植需要较低剂量的化学疗法和放射线。对于年长的个人可能更好。
手术
血细胞通常由骨髓产生。有时，在患有MF的患者中，肝脏和脾脏会产生血细胞。这可能会导致肝脏和脾脏变得比正常人大。
脾脏肿大可能会很痛苦。药物有助于减少脾脏的大小。如果药物不足，您的医生可能会建议手术切除脾脏。此过程称为脾切除术。
治疗副作用
所有MF治疗都可能引起副作用。在推荐一种方法之前，您的医生将仔细权衡潜在治疗的风险和益处。
与您的医生讨论您遇到的任何治疗副作用非常重要。您的医生可能想更改您的剂量或将您切换为新药。
您可能会遇到的副作用取决于您的MF治疗。
雄激素疗法
雄激素疗法可导致肝脏受损，女性面部毛发生长以及男性前列腺癌的生长。
皮质类固醇
皮质类固醇的副作用取决于药物和剂量。它们可能包括高血压，体液retention留，体重增加以及情绪和记忆力问题。
皮质类固醇的长期风险包括骨质疏松症，骨折，高血糖和感染风险增加。
免疫调节剂
这些药物可以增加白细胞和血小板的数量。这会导致便秘和手脚刺痛等症状。它们也可能在怀孕期间导致严重的先天缺陷。
您的医生将仔细监测您的血细胞计数，并可能将这些药物与低剂量类固醇合用，以最大程度地降低风险。
JAK2抑制剂
JAK2抑制剂的常见副作用包括血小板减少和贫血。它们还可能引起腹泻，头痛，头晕，恶心，呕吐，头痛和淤青。
在极少数情况下，Fedratinib可能导致称为脑病的严重和潜在致命性脑损伤。
化学疗法
化学疗法的目标是迅速分裂的细胞，包括毛细胞，指甲细胞以及消化道和生殖道中的细胞。化疗的常见副作用包括：
- 疲劳
- 脱发
- 皮肤和指甲的变化
- 恶心，呕吐和食欲不振
- 便秘
- 腹泻
- 体重变化
- 情绪变化
- 生育问题
脾切除术
除去脾脏会增加感染和出血并发症（包括血栓）的风险。血块可能导致潜在的致命性中风或肺栓塞。
干细胞移植
当捐献者的免疫细胞攻击您的健康细胞时，骨髓移植可能会导致威胁生命的副作用，称为移植物抗宿主病（GVHD）。
医生试图通过预防性治疗来阻止这种情况的发生，包括从供体移植物中去除T细胞并使用药物抑制移植物中的T细胞。
GVHD会在移植后的前100天内影响您的皮肤，胃肠道或肝脏。您可能会出现症状，包括皮疹和水疱，恶心，呕吐，腹部绞痛，食欲不振，腹泻和黄疸。
慢性GVHD可累及一个或多个器官，是干细胞移植后死亡的主要原因。症状可能会影响口腔，皮肤，指甲，头发，胃肠道，肺，肝脏，肌肉，关节或生殖器。
您的医生可能建议服用强的松等皮质类固醇或局部类固醇乳膏。他们也可能开具ruxolitinib的急性症状。
临床试验
临床试验继续寻找新的MF治疗方法。研究人员正在测试新的JAK2抑制剂，并探索将鲁索替尼与其他药物联合使用是否可以改善MF患者的预后。
一类此类药物是组蛋白脱乙酰基酶（HDAC）抑制剂。它们与ruxolitinib配对可在基因表达中发挥作用，并可治疗MF症状。
其他试验正在测试抗纤维化药物，以查看这些药物是否可预防或逆转骨髓纤维化中的纤维化。端粒酶抑制剂imetelstatis正在研究中，以改善MF患者的骨髓纤维化和功能以及血细胞计数。
如果您对治疗的反应不佳，则参加临床试验可以使您获得更新的疗法。数十项临床试验正在招募或积极评估骨髓纤维化的治疗方法。
自然疗法
骨髓纤维化是一种需要医疗干预的慢性疾病。顺势疗法或自然疗法都不是公认的骨髓纤维化治疗方法。服用任何草药或补品之前，请务必先咨询您的医生。
某些支持红细胞生成的营养物质可能会降低患贫血的风险和症状。他们不会治疗潜在疾病。询问您的医生是否应该服用以下任何补充剂：
- 铁
- 叶酸
- 维生素B-12
均衡饮食和定期运动可以帮助减轻压力，并使身体机能保持最佳状态。
NUTRIENT试验研究人员希望，地中海饮食能减轻体内炎症，减少骨髓纤维化患者血栓，异常血球计数和脾脏变化的风险。地中海饮食中富含新鲜的抗炎食品，包括橄榄油，坚果，豆类，蔬菜，水果，鱼和全谷物产品。
一项实验室研究表明，传统的中草药疗法称为丹参或丹参（丹参理论上可能会影响骨髓纤维化的信号传导途径。该草药尚未在人体中研究过，也未经过FDA评估其安全性和有效性。在尝试任何补品之前，请务必先咨询您的医生。
研究
两种药物已经通过早期临床测试，目前处于III期临床试验中。 Pacritinib是一种口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性。 Momelotinib是一种JAK1，JAK2和ACVR1抑制剂，将在III期研究中与ruxolitinib进行比较。
干扰素-α已经被用于治疗MF患者。研究表明，它可能减少骨髓产生的血细胞。为了确定其长期安全性和有效性，需要进行更多的研究。
Imetelstat是II期测试中的端粒酶抑制剂，适用于对JAK抑制剂无效的中度2或高危MF个体。尽管需要更大的临床试验，但该药物已显示出令人鼓舞的结果。
外表
预测骨髓纤维化的前景和生存可能很困难。许多人患有MF多年，没有任何症状。
生存率取决于MF的类型，无论是低风险，中风险还是高风险。
一项研究发现，患有低风险MF的人在诊断后5年内的存活率与普通人群一样，此后存活率下降。研究发现，患有高危MF的人在诊断后可生存长达7年。
可能治愈MF的唯一治疗选择是干细胞移植。一些研究表明，最近批准的包括鲁索替尼在内的药物可将生存期延长数年。许多临床试验继续研究潜在的MF治疗。
外卖
许多MF治疗可有效缓解症状并改善生活质量。
包括免疫调节剂，JAK2抑制剂，皮质类固醇和雄激素疗法在内的药物有助于控制症状。您可能还需要化疗，输血或脾切除术。
与您的医生谈谈您的症状，如果您正在考虑服用新药或补充剂，请随时告知他们。
我们的选择
Trifarotene 外用
