Waldenstrom巨球蛋白血症的治疗选择

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Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)是一种罕见的,缓慢增长的非霍奇金淋巴瘤(血液癌)。患有这种癌症的人的骨髓中含有大量白细胞和一种异常蛋白质,称为单克隆免疫球蛋白M(IgM)。
WM尚无治愈方法,但是有许多不同的治疗方法可用来帮助控制症状和预防并发症。
在使用WM进行治疗的过程中,不同类型的医生可能会为您提供护理。您的医疗团队可能包括专门治疗癌症的医生(肿瘤学家)和治疗血液和骨髓疾病的医生(血液学家)等。
注意等待
如果血液检查显示有WM征兆,但您没有任何症状,则可能不需要治疗。相反,您的医生可能建议您定期检查和进行血液检查。这称为监视等待或监视。
警惕地等待WM包括大约每1到2个月进行医生就诊和验血。
有些类型的血液癌患者需要医生多年的密切监视,而无需任何治疗。根据美国癌症协会的研究,研究表明,等到症状出现后才开始治疗。
靶向治疗
靶向疗法使用的药物专注于蛋白质或癌细胞的其他物质,以阻止其生长。与化学疗法不同,它可以保留健康的细胞。 WM的靶向治疗的常见类型包括:
利妥昔单抗(Rituxan)。 该药物靶向癌细胞CD20。它可以杀死癌细胞,并使剩余的细胞更容易被化学疗法破坏。
利妥昔单抗通常是第一种用于治疗WM的药物,即使美国食品药品监督管理局(FDA)尚未为此目的特别批准使用它。这种做法被称为“标签外使用”。与药物依鲁替尼(Imbruvica)组合使用时,它确实获得了FDA的批准。
药物通常通过手臂静脉输注(IV)给药。您的医生可能会单独或与化疗药物一起开药。研究表明,与化疗药物合用时,利妥昔单抗效果更好。单独服用(单药疗法)可能会导致IgM水平升高,使您的血液变稠。
副作用包括发烧,头痛,胃部不适,皮疹和疲劳。
其他抗CD20药物。 如果利妥昔单抗引起严重的副作用,您的医生可能会尝试另一种靶向CD20的药物,例如:
- ofatumumab(Arzerra)
- obinutuzumab(Gazyva)
- 利妥昔单抗(Truxima)
依鲁替尼(Imbruvica)。 这是FDA特别批准用于治疗WM的第一种药物。它靶向一种叫做布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)的蛋白质,该蛋白质可以帮助癌细胞生长。依鲁替尼是您每天服用一次的药。您的医生可能会单独或与利妥昔单抗一起开处方。
副作用包括红细胞和白细胞计数低,心跳变化(心律不齐),腹泻,便秘,胃部不适和感染。
蛋白酶体抑制剂。 这些药物阻断癌细胞需要生存的蛋白质。它们曾经用于治疗多发性骨髓瘤,但也可以帮助某些WM患者。
卡非佐米(Kyprolis)和硼替佐米(Velcade)是两个例子。两者均通过静脉输注给予。但是,硼替佐米也可以作为皮下注射剂。
副作用包括低血球数,恶心以及由于神经损伤引起的脚和腿疼痛和麻木。
mTOR抑制剂。 Everolimus(Afinitor)是一种药丸,可阻止蛋白质细胞生长和分裂所需的蛋白质。如果其他针对WM的靶向药物无效,您的医生可能会开出处方。
副作用包括感染,皮疹,腹泻,口腔疼痛和疲劳。
化学疗法
化学疗法是使用药物杀死癌细胞。与靶向治疗不同,化学疗法不会在癌细胞上寻找特定物质。因此,健康细胞也经常在化疗过程中被杀死。
用于治疗WM的化学疗法药物包括:
- 苯达莫司汀(特雷安达)
- 克拉屈滨(Leustatin)
- 环磷酰胺(Cytoxan)
- 阿霉素(阿霉素)
- 氟达拉滨(Fludara)
- 长春新碱(Oncovin)
您的医生可能会给您组合化疗药物,或者给他们开具靶向治疗的药物,如利妥昔单抗。
如果您要进行骨髓(干细胞)移植,则可能会先接受大剂量化疗。
化学疗法会导致白细胞水平下降,从而导致出血,瘀伤并增加感染风险。化疗的其他常见副作用包括:
- 脱发
- 疲劳
- 口疮
- 恶心
- 呕吐
免疫疗法
免疫疗法药物可使您的免疫系统更强壮,因此可以更好地抵抗癌症。它们通常用于治疗多发性骨髓瘤,但医生有时也会向患有WM的人开处方。免疫疗法药物也称为免疫调节剂(IMiD)。示例包括:
- 沙利度胺(沙利度胺)
- 泊马利度胺(Pomalyst)
如果您在怀孕期间服用这些药物,可能会导致严重的先天缺陷。
其他选择
血液过滤(血浆置换或血浆置换)。 WM的常见并发症是血液增稠(高粘度),这可能导致中风和器官损伤。
如果您有这种并发症的症状,则需要进行治疗以过滤血液并扭转症状。这种血液过滤处理称为血浆交换或血浆置换。
在血浆置换过程中,医护人员会在手臂的静脉中放置一条静脉输液管并将其连接到机器上。您的血液通过IV流入机器,其中IgM蛋白被去除。健康的血液通过另一根静脉输液管从机器流回您的体内。
血浆置换需要几个小时。您可以躺在椅子上或躺下。可能会给您稀释血液以防止凝血。
干细胞移植(骨髓移植)。 在干细胞移植期间,患病的骨髓被健康的血液干细胞所替代。干细胞有助于健康的骨髓生长。通常首先进行大剂量化疗以清除现有的骨髓。
如果您是WM较年轻的成年人,并且其他治疗方法无效,那么您的医生可能会建议进行干细胞移植。但是,干细胞移植并不是WM的常见治疗方法。大多数患有这种罕见血液癌的人都在60岁以上,并且移植带来的严重风险超过了收益。
脾脏切除(脾切除术)。 如果您的血液癌导致脾脏疼痛,肿胀,并且药物治疗没有帮助,您的医生可能建议您将其去除。但是,这不是WM的常见处理方法。
治疗费用
癌症治疗可能很昂贵。如果您需要WM的治疗,请不要害怕与您的医生谈谈您的护理费用。根据美国临床肿瘤学会(ASCO)的说法,谈论成本是高质量癌症护理的重要组成部分。
您的医生可能会提供节省成本的技巧或推荐获得经济援助的方法。如果您有健康保险,最好在治疗之前与保险公司核对以确定承保范围。要了解您的健康保险所涵盖的范围可能很困难。
如果您负担不起治疗费用,请考虑与药物制造商联系。一些公司提供帮助计划以帮助削减成本。
生活方式提示
如果您正在接受WM治疗,您的医生可能还会建议您改变生活方式,以帮助您感觉更好并改善生活质量。有时这称为姑息治疗。姑息治疗是可以帮助:
- 缓解症状和治疗副作用
- 改善生活质量
- 在您的癌症旅程中支持您和您的家人
WM的生活方式改变和姑息治疗可能包括:
- 饮食改变。 癌症及其治疗方法可能会影响您的食欲并导致您减肥。化疗引起的口腔溃疡和恶心可能使进食不舒服。高热量,高蛋白的饮料,例如奶昔和罐装液体补充剂,可以提供重要的营养并恢复能量。如果您无法大餐,请尝试全天吃富含蛋白质的小点心,例如酸奶,谷物,奶酪和饼干。避免食用会刺激口腔疼痛的脆性和酸性食物。
- 放松技巧。 放松的活动和锻炼,例如瑜伽和太极拳,可以缓解压力并控制癌症的痛苦。即使深呼吸也可以使您的思想平静,这可以减轻压力,改善睡眠,并使某些治疗效果更好。
- 情感支持。 如果您或所爱的人患有癌症,感到压力,焦虑或沮丧是正常的。与居住在WM上的其他人交流和交谈可能会有所帮助。向您的医生询问您所在地区的支持小组,或访问美国癌症协会网站以获取您附近的计划清单。
我们接近治愈了吗?
WM无法治愈,但是研究人员正在积极研究治疗WM的新方法。几种新药和药物组合目前正在临床试验中。
如果您有WM的体征和症状,并且批准的治疗方法对您无效,请询问您的医生是否可以进行临床试验。临床试验可让您获得更新的治疗方法。
外卖
如果验血显示您有WM征兆,但没有症状,则不需要药物或其他治疗方法。您的医生可能会建议定期检查和血液检查。
如果您确实有WM症状,立即开始治疗可使您感觉更好,预防并发症并帮助您长寿。化学疗法通常与靶向药物治疗一起使用。
大多数患有这种罕见血液癌的人在第一次治疗后会复发。但是,如果发生这种情况,您和您的医生有很多选择。