FLT3突变和急性髓性白血病：考虑因素，患病率和治疗。

内容

• 什么是FLT3突变？
• FLT3如何影响AML？
• 有什么症状？
• 测试FLT3突变
• FLT3突变的治疗
• 带走

什么是FLT3突变？

急性髓细胞性白血病（AML）根据癌细胞的外观以及它们具有的基因变化分为亚型。某些类型的AML比其他类型的AML更具有攻击性，需要不同的治疗。

FLT3是白血病细胞中的一种基因变化或突变。 AML患者之间有这种突变。

FLT3基因编码一种称为FLT3的蛋白质，可帮助白细胞生长。该基因的突变会促使过多的异常白血病细胞生长。

患有FLT3突变的人患有非常积极的白血病，在治疗后更可能复发。

过去，AML治疗对FLT3突变的癌症效果不佳。但是专门针对这种突变的新药正在改善这种AML亚型患者的前景。

FLT3如何影响AML？

FLT3基因有助于调节细胞存活和繁殖。基因突变导致未成熟的血细胞无法控制地繁殖。

结果，具有FLT3突变的人患有更严重的AML。他们的疾病在治疗后更有可能复发或复发。与没有突变的人相比，他们的生存率也较低。

有什么症状？

AML的症状包括：

• 容易瘀伤或出血
• 流鼻血
• 牙龈出血
• 疲倦
• 弱点
• 发热
• 无法解释的体重减轻
• 头疼
• 皮肤苍白

测试FLT3突变

美国病理学家学院和美国血液学会建议，所有被诊断患有AML的人都应接受FLT3基因突变的检测。

您的医生将通过以下两种方式之一对您进行检查：

• 验血： 血液是从手臂的静脉中抽出并送到实验室的。
• 骨髓抽吸： 一根针插入您的骨头。针头可去除少量液体骨髓。

然后测试血液或骨髓样本，以查看白血病细胞中是否存在FLT3突变。这项测试将显示您是否是针对此类AML的药物的良好候选人。

FLT3突变的治疗

直到最近，具有FLT3突变的人仍主要接受化学疗法的治疗，这对提高生存率并不是十分有效。一组新的名为FLT3抑制剂的药物正在改善这种突变患者的前景。

Midostaurin（Rydapt）是第一个获准用于FLT3的药物，也是40年来首个被批准用于治疗AML的新药。医生将Rydapt与阿糖胞苷和柔红霉素等化学疗法药物同时使用。

您每天两次口服Rydapt。它通过阻断FLT3和其他有助于白血病细胞生长的蛋白质来发挥作用。

发表在《新英格兰医学杂志》上的717名具有FLT3基因的人的研究研究了用这种新药治疗的效果。研究人员发现，与无活性治疗（安慰剂）加化疗相比，在化疗中添加Rydapt可以延长生存期。

服用Rydapt的人的四年生存率是51％，而安慰剂组则仅为44％以上。治疗组的平均生存期超过六年，而安慰剂组的平均生存期刚超过两年。

Rydapt可能引起副作用，例如：

• 发烧和低白细胞（发热性中性粒细胞减少症）
• 恶心
• 呕吐
• 口腔溃疡或发红
• 头疼
• 肌肉或骨骼疼痛
• 瘀伤
• 流鼻血
• 高血糖

当您服用这种药物时，您的医生会监控您的副作用，并为您提供治疗方法以帮助控制这些副作用。

其他一些FLT3抑制剂仍在临床试验中，以查看它们是否有效。这些包括：

• 克雷诺尼
• 吉尔替尼
• 奎扎替尼

研究人员还在研究用FLT3抑制剂治疗后的干细胞移植是否可以减少癌症复发的机会。他们还研究了不同的药物组合对这种突变患者是否更有效。

带走

如果您患有AML，则患有FLT3突变通常意味着结果较差。现在，Rydapt之类的药物正在帮助改善前景。新药和药物组合可能会在未来几年内进一步延长生存期。

如果您被诊断出患有AML，医生将对您的癌症进行FLT3和其他基因突变检测。尽可能了解您的肿瘤将帮助您的医生为您找到最有效的治疗方法。