原发性进行性MS的药物治疗

内容

• PPMS的药物
• Ocrelizumab（Ocrevus）
• 干细胞治疗
• 临床试验
• 硫辛酸
• 大剂量生物素
• 马赛替尼（AB1010）
• 伊布地司特
• 天然疗法和补充疗法
• 职业治疗
• 物理疗法
• 言语病理学（SLP）
• 行使
• 补充和替代（CAM）治疗
• 治疗PPMS症状
• 药物治疗
• 生活方式的改变
• 复原
• 带走

原发性进行性多发性硬化症（PPMS）是多发性硬化症（MS）的四种类型之一。

根据美国多发性硬化症学会的统计，大约15％的MS患者被诊断为PPMS。

与其他类型的MS不同，PPMS从一开始就没有严重的复发或缓解。尽管该病通常进展缓慢，可能需要数年才能诊断出来，但通常会导致行走问题。

没有已知的MS原因。但是，许多治疗方法可以帮助预防PPMS症状的发展。

PPMS的药物

大多数现有的MS药物旨在控制炎症并减少复发次数。

但是，PPMS引起的炎症要比复发缓解型多发性硬化症（RRMS）（MS的最常见类型）少得多。

此外，尽管有时可能会有所改善，但PPMS并没有缓解。

由于无法预测患有PPMS的任何人的PPMS进展过程，因此研究人员很难评估药物在疾病过程中的有效性。但是，截至2017年，一种PPMS药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

Ocrelizumab（Ocrevus）

Ocrelizumab（Ocrevus）已获得FDA批准，可同时治疗PPMS和RRMS。

这是一种单克隆抗体，可以破坏免疫系统的某些B细胞。研究表明，B细胞是MS患者大脑和脊髓组织受损的部分原因。这种损害是由免疫系统本身引起的。

奥曲利珠单抗通过静脉输注给药。前两次输注间隔2周。每6个月进行一次输注。

干细胞治疗

使用干细胞治疗PPMS的目的是促进免疫系统修复损伤并减轻中枢神经系统（CNS）的炎症。

对于称为造血干细胞移植（HSCT）的过程，干细胞是从人自身的组织（如骨髓或血液）中收集的，然后在免疫系统受到抑制后重新引入。这是在医院进行的，目前已获得FDA批准。

但是，HSCT是一种具有严重副作用的主要程序。在成为PPMS广泛使用的治疗方法之前，需要更多的研究和临床试验结果。

临床试验

PPMS患者目前正在进行一些临床试验。在获得FDA批准之前，临床试验经历了多个阶段。

第一阶段的重点是药物的安全性，并涉及一小部分参与者。

在第二阶段，研究人员旨在确定该药物对某些疾病（例如MS）的有效性。

第三阶段通常包括更多的参与者。

研究人员还研究了其他人群，剂量和药物组合，以进一步了解药物的安全性和有效性。

硫辛酸

目前，一项为期两年的II期研究正在评估口服抗氧化剂硫辛酸。研究人员正在研究它是否可以保持活动性和保护大脑，而不是进行性MS形式的无效安慰剂。

这项研究基于早期的II期研究，研究对象为51名继发进行性MS（SPMS）患者。研究人员发现，与安慰剂相比，硫辛酸能够减少脑组织损失的速度。

大剂量生物素

生物素是维生素B复合物的成分，并参与细胞生长以及脂肪和氨基酸的代谢。

一项观察性研究正在招募每天服用高剂量生物素（300毫克）的PPMS患者。研究人员希望了解这种药物在减缓PPMS患者的残疾进展方面是否有效且安全。在观察性研究中，研究人员在不干预过程的情况下监控参与者。

另一项III期研究正在评估一种称为MD1003的高剂量生物素制剂，以了解它是否比安慰剂更有效。研究人员想知道它是否可以减慢进行性MS患者，尤其是步态障碍患者的残疾。

一项小型的开放标签试验研究了高剂量生物素对PPMS或SPMS患者的影响。剂量范围为每天100到300毫克，持续2到36个月。

该试验的参与者显示出与视神经损伤和其他MS症状（例如运动功能和疲劳）相关的视觉障碍得到改善。

但是，另一项研究发现，高剂量生物素使PPMS参与者的复发率几乎增加了两倍。

研究人员还警告说，高剂量的生物素可能会导致某些情况下（包括MS）患者的实验室结果不准确。

马赛替尼（AB1010）

马赛替尼是一种口服免疫调节药物，已被开发为PPMS的可能疗法。

该治疗已在II期试验中显示出希望。目前正在对PPMS或无复发SPMS的患者进行III期研究。

伊布地司特

Ibudilast抑制一种称为磷酸二酯酶的酶。主要在亚洲用作哮喘药物，它也显示出促进髓磷脂修复和帮助保护神经细胞免受损伤的作用。

Ibudilast被FDA授予快速通道名称。这可能会加速其未来发展，成为进行性MS的可能治疗方法。

在《新英格兰医学杂志》上发表了对255名进行性MS患者的II期试验结果。

在这项研究中，异丁司特比安慰剂与脑萎缩的进展较慢有关。但是，它也导致更高的消化系统副作用，头痛和抑郁症发生率。

天然疗法和补充疗法

尽管有疾病的影响，除药物以外的许多其他治疗方法也可以帮助优化功能和生活质量。

职业治疗

职业疗法教会人们在家和工作中需要照顾自己的实用技能。

由于PPMS通常会导致极度疲劳，因此职业治疗师向人们展示了如何保存能量。它们还帮助人们调整日常活动和琐事。

治疗师可能会建议改善或翻修房屋和工作场所的方法，以使残疾人士更容易使用。它们还可以帮助治疗记忆和认知问题。

物理疗法

物理治疗师致力于制定特定的锻炼程序，以帮助人们增加运动范围，保持活动能力并减少痉挛和震颤。

物理治疗师可以推荐设备，帮助患有PPMS的人们更好地生活，例如：

• 轮椅
• 步行者
• 手杖
• 踏板车

言语病理学（SLP）

有些患有PPMS的人在语言，言语或吞咽方面存在问题。病理学家可以教人们如何：

• 准备容易吞咽的食物
• 安全吃饭
• 正确使用饲管

他们可能还会推荐有用的电话辅助工具和语音放大器，以使交流更加容易。

行使

锻炼程序可以帮助您减少痉挛并保持一定范围的运动。您可以尝试瑜伽，游泳，伸展运动和其他可接受的运动形式。

当然，与医生讨论任何新的运动习惯总是一个好主意。

补充和替代（CAM）治疗

CAM疗法被认为是非常规疗法。许多人将某种类型的CAM治疗纳入其MS管理的一部分。

评价CAM在MS中的安全性和有效性的研究非常有限。但是，这种疗法旨在防止疾病损害您的神经系统并维持健康，因此您的身体不会受到这种疾病的太大影响。

根据一项研究，用于MS的最有前途的CAM治疗方法包括：

• 低脂饮食
• ω-3脂肪酸补充剂
• 硫辛酸补品
• 维生素D补品

在将CAM添加到您的治疗计划之前，请先咨询您的医生，并确保您继续遵守规定的治疗方法。

治疗PPMS症状

您可能会遇到的常见MS症状包括：

• 疲劳
• 麻木
• 弱点
• 头晕
• 认知障碍
• 痉挛
• 疼痛
• 不平衡
• 泌尿问题
• 情绪变化

总体治疗计划的很大一部分将是控制症状。为此，您可能需要使用各种药物，改变生活方式和辅助治疗。

药物治疗

根据您的症状，医生可能会开出以下处方：

• 肌肉松弛剂
• 抗抑郁药
• 膀胱功能障碍的药物
• 减轻疲劳的药物，例如莫达非尼（Provigil）
• 止痛药
• 助眠药帮助失眠
• 有助于治疗勃起功能障碍（ED）的药物

生活方式的改变

这些生活方式的改变可以使您的症状更易于控制：

• 吃富含维生素，矿物质和抗氧化剂的健康饮食。
• 进行力量锻炼以增强肌肉并增强能量。
• 尝试柔和的运动和伸展运动，例如太极拳和瑜伽，以帮助身体保持平衡，灵活和协调。
• 保持适当的睡眠习惯。
• 通过按摩，冥想或针灸来控制压力。
• 使用辅助设备以改善生活质量。

复原

康复的目的是改善和维持机能并减少疲劳。这可能包括：

• 物理疗法
• 职业治疗
• 认知康复
• 言语病理学
• 职业康复

向您的医生咨询这些领域的专家。

带走

PPMS不是一种常见的MS，但许多研究人员仍在探索治疗该病的方法。

ocrelizumab的2017年批准标志着向前迈出了一大步，因为它被批准用于PPMS适应症。到目前为止，其他新兴疗法，例如抗炎药和生物素，在PPMS中获得了不同的结果。

也已研究了Ibudilast对PPMS和SPMS的影响。 II期试验的最新结果表明，它会引起一些副作用，包括抑郁症。但是，它也与脑萎缩率降低有关。

如果您需要有关管理PPMS最佳方法的最新信息，请与您的医生联系。