PCSK9抑制剂：您需要知道的

内容

• PCSK9：您需要知道的
• PCSK9基因
• PCSK9药物的类型及其工作方式
• 副作用和风险
• PCSK9药物和他汀类药物：它们如何比较
• 这如何影响高胆固醇的治疗？

PCSK9：您需要知道的

您可能已经听说过PCSK9抑制剂，以及这类药物如何成为高胆固醇治疗的下一个重大突破。要了解这种新型药物的工作原理，您必须首先了解PCSK9基因。

请继续阅读以了解该基因，其如何影响血液中的胆固醇水平以及研究人员如何利用这些信息为常见的问题创建新的治疗方法。

PCSK9基因

我们都有一个称为前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/ kexin 9型（PCSK9）的基因。该基因直接影响体内低密度脂蛋白（LDL）受体的数量。 LDL受体有助于调节进入血液的LDL胆固醇的量。大多数LDL受体存在于肝脏表面。

PCSK9基因的某些突变可以降低LDL受体的数量。这可能会导致高胆固醇的遗传形式，称为高胆固醇血症。高LDL胆固醇可能导致心血管疾病，心脏病发作或中风。

PCSK9基因的其他突变实际上可以通过增加LDL受体的数量来降低LDL胆固醇。 LDL胆固醇水平较低的人患心脏病和中风的风险较低。

PCSK9药物的类型及其工作方式

PCSK9药物抑制该基因表达的PCSK9酶。因此，它们被称为PCSK9抑制剂。

2015年8月，美国食品药品管理局（FDA）批准了来自Amgen的PCSK9抑制剂evolocumab（Repatha）。在临床试验中，与对照组相比，服用evolocumab一年的人降低了LDL胆固醇约60％。一年后，标准治疗组中有2％以上的人发生了重大的心脏相关事件，而服用evolocumab的人中只有不到1％的人。

在2015年7月，FDA批准了alirocumab（Praluent）。最近的一项临床试验在降低LDL胆固醇方面取得了类似的成功。在为期78周的试验中，只有1.7％的患者经历过某种类型的心脏相关事件。

副作用和风险

所有药物都有潜在的副作用。在临床试验中，有69％的人服用evolocumab发生不良事件。注射部位肿胀或出疹子，四肢疼痛和疲劳是一些报道的副作用。少于1％的人报告了精神错乱，难以集中注意力或其他神经认知问题。

在alirocumab试验中，据报道81％的服用该药的受试者发生了不良事件。这些包括注射部位反应，肌肉疼痛和眼睛相关事件。略超过1％的参与者报告了神经认知不良事件。这些包括记忆障碍和混乱。

长期的副作用和风险尚不清楚。

PCSK9药物和他汀类药物：它们如何比较

已显示PCSK9抑制剂和他汀类药物均可有效降低LDL胆固醇。

他汀类药物通过阻止HMG-CoA还原酶起作用。那是肝脏用来制造胆固醇的酶。他汀类药物还可以帮助您的身体重吸收动脉中堆积的胆固醇。大多数人可以轻松服用他汀类药物，但有些人不能忍受消化问题和肌肉疼痛等副作用。他汀类药物已经存在很长时间了，因此您的医生可以为您提供有关其长期作用的信息。它们有品牌名称和通用平板电脑两种，并且价格已经相当便宜。

PCSK9抑制剂可能为高LDL胆固醇，心血管疾病高风险且不能耐受他汀类药物的人提供另一种治疗选择。这些新药需要每两到四周注射一次。我们还没有足够的信息来了解PCSK9抑制剂如何随着时间的推移减少心血管事件。

这如何影响高胆固醇的治疗？

根据美国疾病控制与预防中心的数据，美国有7350万成年人的LDL胆固醇很高。他汀类药物目前是那些无法通过饮食和运动控制胆固醇的一线疗法。

PCSK9抑制剂可能成为无法服用他汀类药物的人的可行替代疗法。