CLL的当前和突破性治疗

内容

• 总览
• 低风险CLL的治疗
• 中高风险CLL的治疗
• 化学疗法和免疫疗法
• 靶向疗法
• 输血
• 辐射
• 干细胞和骨髓移植
• 突破性治疗
• 药物组合
• CAR T细胞疗法
• 其他正在调查的药物
• 外卖

总览

慢性淋巴细胞性白血病（CLL）是免疫系统缓慢增长的癌症。由于其生长缓慢，因此许多患有CLL的人在诊断后很多年都不需要开始治疗。

一旦癌症开始发展，就有许多可帮助人们实现缓解的治疗选择。这意味着人们在没有癌症迹象的情况下会经历很长一段时间。

您将获得的确切治疗选项取决于多种因素。这包括您的CLL是否有症状，基于血液检查和身体检查的结果的CLL阶段以及您的年龄和整体健康状况。

尽管还没有CLL的治愈方法，但该领域的突破已迫在眉睫。

低风险CLL的治疗

医生通常使用称为Rai系统的系统进行CLL分期。低风险CLL描述了在Rai系统下处于“第0阶段”的人。

在第0阶段，淋巴结，脾脏和肝脏没有肿大。红细胞和血小板计数也接近正常。

如果您患有低风险的CLL，您的医生（通常是血液科医生或肿瘤科医生）可能会建议您“等待并观察”症状。这种方法也称为主动监视。

具有低风险CLL的人可能多年不需要进一步治疗。有些人永远不需要治疗。您仍然需要去看医生进行定期检查和实验室检查。

中高风险CLL的治疗

根据Rai系统，中级风险CLL描述了具有1至2期CLL的人。患有1或2期CLL的人的淋巴结肿大，可能脾脏和肝脏肿大，但接近正常的红细胞和血小板计数。

高危CLL描述了患有3期或4期癌症的患者。这意味着您可能脾脏，肝脏或淋巴结肿大。红细胞计数低也很常见。在最高阶段，血小板计数也将较低。

如果您患有中度或高危CLL，您的医生可能会建议您立即开始治疗。

化学疗法和免疫疗法

过去，CLL的标准治疗方法包括化学疗法和免疫疗法的组合，例如：

• 氟达拉滨和环磷酰胺（FC）
• FC加上针对65岁以下年轻人的称为rituximab（Rituxan）的抗体免疫疗法
• 苯达莫司汀（Treanda）加利妥昔单抗治疗65岁以上的人
• 化疗与其他免疫疗法相结合，例如alemtuzumab（Campath），obinutuzumab（Gazyva）和Ofatumumab（Arzerra）。如果第一轮治疗无效，则可以使用这些选项。

靶向疗法

在过去的几年中，对CLL生物学的更好理解导致了许多更有针对性的疗法。这些药物被称为靶向疗法，因为它们针对有助于CLL细胞生长的特定蛋白质。

用于CLL的靶向药物的例子包括：

• ibrutinib（Imbruvica）：靶向称为Bruton酪氨酸激酶或BTK的酶，对CLL细胞存活至关重要
• venetoclax（Venclexta）：靶向BCL2蛋白，一种在CLL中可见的蛋白
• 依达黎西（Zydelig）：阻断激酶蛋白PI3K，用于复发性CLL
• duvelisib（Copiktra）：也靶向PI3K，但通常仅在其他治疗失败后使用
• acalabrutinib（Calquence）：另一种BTK抑制剂于2019年底批准用于CLL
• venetoclax（Venclexta）与obinutuzumab（Gazyva）组合

输血

您可能需要接受静脉输血以增加血细胞计数。

辐射

放射疗法使用高能粒子或波来帮助杀死癌细胞并缩小疼痛的肿大淋巴结。放射疗法很少用于CLL治疗。

干细胞和骨髓移植

如果您的癌症对其他疗法无反应，您的医生可能会建议进行干细胞移植。干细胞移植可让您接受更高剂量的化学疗法以杀死更多的癌细胞。

较高剂量的化学疗法可能会损害您的骨髓。要替换这些细胞，您需要从健康的供体那里获得其他干细胞或骨髓。

突破性治疗

正在研究治疗CLL患者的大量方法。其中一些最近已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

药物组合

在2019年5月，FDA批准了Venetoclax（Venclexta）与obinutuzumab（Gazyva）的联合治疗，将以前未经治疗的CLL患者作为无化疗药物治疗。

2019年8月，研究人员发表了III期临床试验的结果，结果显示利妥昔单抗和依鲁替尼（Imbruvica）的组合可使人们免受疾病的侵害的时间长于当前的护理标准。

这些组合使人们更有可能在将来完全不用化疗。对于无法忍受严重的化学疗法相关副作用的人，非化学疗法治疗方案至关重要。

CAR T细胞疗法

CAR T细胞疗法是CLL未来最有希望的治疗选择之一。 CAR T代表嵌合抗原受体T细胞疗法，它利用人自身的免疫系统细胞对抗癌症。

该程序涉及提取和改变人的免疫细胞，以更好地识别和破坏癌细胞。然后将细胞放回体内，以繁殖并抵抗癌症。

CAR T细胞疗法前景广阔，但确实存在风险。一种风险是称为细胞因子释放综合征的疾病。这是注入的CAR T细胞引起的炎症反应。如果不及时治疗，有些人会发生严重反应，甚至可能导致死亡。

其他正在调查的药物

目前正在临床试验中评估CLL的其他一些靶向药物包括：

• zanubrutinib（BGB-3111）
• 恩替普替尼（GS-9973）
• 替拉鲁替尼（ONO-4059或GS-4059）
• umbralisib（TGR-1202）
• 西妥珠单抗（UC-961）
• ublituximab（TG-1101）
• 派姆单抗（Keytruda）
• nivolumab（Opdivo）

一旦临床试验完成，其中一些药物就可以批准用于治疗CLL。与您的医生讨论加入临床试验的问题，尤其是在当前的治疗方法对您无效的情况下。

临床试验评估了新药以及已经批准的药物组合的功效。这些新的治疗方法可能比当前可用的方法更好。目前有数百项CLL正在进行临床试验。

外卖

实际上，许多被诊断为CLL的人实际上并不需要立即开始治疗。一旦疾病开始发展，您就有许多治疗选择。在研究新疗法和联合疗法的过程中，还有众多临床试验可供选择。