咨询专家：骨髓纤维化的突破和临床试验

内容

• 骨髓纤维化正在进行哪些最新和正在进行的临床试验？
• 最近在治疗或治疗骨髓纤维化方面有什么研究突破吗？
• 有人在哪里以及如何找到骨髓纤维化临床试验参加？
• 目前的治疗骨髓纤维化的方法有多成功？
• 参加临床试验有任何风险吗？
• 预防骨髓纤维化进展的最佳方法是什么？
• 有治疗骨髓纤维化的方法吗？

骨髓纤维化正在进行哪些最新和正在进行的临床试验？

这是进行骨髓纤维化研究的非常活跃的时期。几年前，JAKARTA和JAKARTA2试验报道了选择性JAK2抑制剂美法替尼可改善脾脏收缩和改善症状。

最近，PERSIST试验证明了多激酶抑制剂pacritinib的疗效。这种令人兴奋的药物的III期试验正在积极招募中。 SIMPLIFY试验显示JAK1 / JAK2抑制剂莫米罗替尼的令人鼓舞的结果。

数十项正在进行的临床试验正在寻找新的靶向药物，无论是单独使用还是与已经批准用于骨髓纤维化的药物联用。希望随着正在进行的研究完成，我们的工具箱中将提供更多工具来治疗这种疾病。

最近在治疗或治疗骨髓纤维化方面有什么研究突破吗？

绝对。自从2011年批准Jakafi（鲁索替尼）治疗骨髓纤维化以来，医生就知道抑制JAK2对治疗骨髓纤维化的重要性。

去年批准了JAK2抑制剂Inrebic（fedratinib）用于中度2或高风险的骨髓纤维化。现在，我们可以在Jakafi上预先或在升级后使用它。

Pacritinib是另一种非常令人兴奋的药物。由于它不能抑制骨髓，因此我们可以将其用于血小板计数非常低的患者。这是骨髓纤维化患者的常见发现，可能会限制治疗选择。

有人在哪里以及如何找到骨髓纤维化临床试验参加？

参加试验的最简单，最好的方法是询问医生。他们可以筛选数十项试验，以找出最适合您的疾病类型和阶段的试验。如果您的医生办公室没有该试验，他们可以协调转介至提供该试验的中心。

Clinicaltrials.gov是美国国立卫生研究院维护的数据库，其中列出了所有可用的临床试验。它对任何人都开放，并且易于搜索。但是，这会使没有医学背景的人感到困惑。

患者倡导小组也是包括临床试验在内的许多主题的优秀资源。查看MPN教育基金会或MPN倡导与教育国际组织。

目前的治疗骨髓纤维化的方法有多成功？

在过去的十年中，骨髓纤维化的管理已经走了很长一段路。基因组分析有助于微调我们的风险评分系统。它可以帮助医生确定谁将从骨髓移植中受益最大。

有效的骨髓纤维化药物的清单正在增加。这些药物可帮助患者延长寿命，减少症状并改善生活质量。

我们还有很长的路要走。希望当前和将来的研究将为我们带来更多批准的疗法和更好的治疗组合，以进一步改善骨髓纤维化患者的治疗效果。

参加临床试验有任何风险吗？

每种药物都有风险和收益。临床试验也不例外。

临床试验非常重要。它们是医生发现新的和改进的癌症治疗方法的唯一途径。试验中的患者获得最佳的护理管理。

每个研究的风险均不同。它们可能包括所研究药物的特定副作用，缺乏治疗益处以及分配给安慰剂。

您必须签署知情同意书才能参加临床试验。对于研究团队来说，这是一个漫长的过程。您的医疗团队将彻底审查并向您解释所有风险和收益。

预防骨髓纤维化进展的最佳方法是什么？

尚不清楚我们如何真正影响疾病的进展。长期随访从COMFORT试验收集的数据表明，与当时最佳的疗法相比，用Jakafi进行的治疗可使总生存期增加一倍。

这一发现有些争议。尚不清楚存活的益处是否来自延缓的进展或其他益处，例如脾脏收缩后营养的改善。

有治疗骨髓纤维化的方法吗？

长期控制疾病的最佳机会是骨髓移植，也称为干细胞移植。它似乎确实可以治愈一些患者。很难确定。

移植是高风险，高回报的选择。仅适用于能够承受过程严格要求的某些患者。您的医生可以建议是否适合您进行骨髓移植，并协调转介给经验丰富的移植团队进行咨询。

医学博士Ivy Altomare是杜克大学的医学副教授，也是杜克癌症网络的助理医学总监。她是一位屡获殊荣的教育家，其临床研究重点是提高农村社区对肿瘤学和血液学临床试验的了解和参与。